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2023版CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南更新要点

2023-6-1 15:51:54 | 作者:yatao | 0个评论 | 人浏览

 

为积极推动我国临床肿瘤学事业的发展、提高临床肿瘤医师的临床与科研水平,进一步促进CSCO诊疗指南的制定和推广,由中国临床肿瘤学会主办的2023年CSCO指南会已于4月21-22日在广州召开。会中,中国医学科学院血液病医院竺晓凡教授对2023版CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南更新要点进行了解读,医脉通现将重要更新内容整理如下,以飨读者。

首先,竺晓凡教授介绍了2023版CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南概览,指南涵盖了儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)、儿童急性髓系白血病、婴儿白血病、儿童慢性髓系白血病、儿童白血病治疗中严重并发症等内容,新增了慢性粒单核细胞白血病(CMML)、幼年型粒单核细胞白血病(JMML)及CAR-T细胞治疗(仅限临床试验)。

更新要点01——ALL

ALL的更新主要集中在复发的定义,更新后ALL诊断的主要依据为:骨髓中原始及幼稚淋巴细胞≥20%。在不能获取骨髓样本时外周血原始及幼稚淋巴细胞≥20%或可代替骨髓进行诊断。同时,也更新了单独骨髓复发的定义:符合以下任一一项且其他部位无白血病浸润证据,包括患儿骨髓中原始/幼稚淋巴细胞>20%(形态或流式细胞学);骨髓中原始/幼稚淋巴细胞为5%~20%(形态或流式细胞学)且伴有分子生物学转阳证据;骨髓中原始/幼稚淋巴细胞为5%~20%(形态或流式细胞学)但无分子生物学转阳证据,需至少2次结果,2次结果应间隔10~14天且非同一实验室检测。

儿童急性髓系白血病、婴儿白血病、儿童慢性髓系白血病与去年相比无较大更新。

更新要点02——儿童白血病治疗中严重并发症

对于儿童白血病治疗中严重并发症,专家关注较多有门冬酰胺酶相关并发症、大剂量MTX(HD-MTX)相关并发症、肿瘤溶解综合征。指南中提到,HD-MTX应用时应谨慎联用伏立康唑,否则可能产生严重的光敏反应。对于胸腹水患者,容易导致MTX排泄延迟,如果可行,在MTX首次用药前对其进行治疗或引流。

更新要点03——JMML

指南中新增疾病JMML,JMML主要在婴幼儿发病,年发病率为1.2/107,占儿童白血病的2%~3%,表型异质性较大。90%以上患儿可检测出RAS相关基因突变。携带CBL胚系突变及少部分NRAS体细胞突变的JMML患儿可获得自发缓解。HSCT是治愈JMML的唯一手段,但移植后仍有较高的复发率。指南中既包含了JMML WHO诊断标准,也涵盖了JMML ICC诊断标准。对于CBL胚系突变/部分NRAS体细胞突变的患者,竺晓凡教授强调不需要立刻进行HSCT,则把观察等待列入此类患者的I类推荐。

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更新要点04——CMML

新增疾病CMML,需要与JMML鉴别诊断。竺晓凡教授着重提到I级推荐中的骨髓检查,包括:骨髓穿刺涂片分类(1A类)、骨髓免疫表型分析,特别是外周血单核细胞亚群分析(1A类)、骨髓活检组织切片病理细胞学分析和网状纤维(嗜银)染色(1A类)、染色体核型分析(1A类)、分子学检测(1A类)。典型CMML的最低诊断标准I级推荐中涵盖了确诊依据、形态学标准以及辅助标准。CPSS和CPSS-mol评分参考成人MDS/MPN患者,ASXL1,RUNX1,NRAS,SETBP1突变的患者早行HSCT。

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更新要点05——CAR-T细胞治疗(仅限临床试验)

新增要点CAR-T治疗复发/难治B系ALL患者(仅限于临床试验),包括了CAR-T的适应证、治疗前评估、细胞输注、治疗后监测、相关不良反应管理和CAR-T后随访等内容。其中,竺晓凡教授强调了CAR-T后随访管理在儿童及青少年白血病患者中的重要性,包含患者的原发病状态、CAR-T持久度(连续两次未检到可终止)、免疫重建(正常后可终止)及病原学。

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最后,竺晓凡教授谈到:“作为一种创新性治疗手段,由于CAR-T治疗技术难度高,临床风险大,当前只限于具有干细胞临床研究机构资质、配备高水平重症监护病房(ICU)的三级甲等医院开展。除所属医院伦理委员会审批通过外,尚需到当地卫生行政主管部门进行备案。”

总结

白血病是造血系统的恶性增殖性疾病,发病患者主要是青少年和儿童,严重威胁小儿的生命健康。今年,CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南不仅更新了常见种类的诊疗方案,还新增了其他罕见疾病,覆盖了更多儿童及青少年白血病患者,有助于推进国内儿童及青少年白血病诊疗发展,进一步提高诊断的精准性和患儿的治愈率。

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