10款治疗急性髓性白血病(AML)的靶向药/特效药

2021-11-14 11:9:11 | 作者：yatao | 0个评论 | 人浏览

 

急性髓性白血病(Acute Myeloid Leukemia，AML)始于骨髓中的粒细胞(髓细胞)，AML也称为急性髓细胞白血病，急性髓系白血病，急性粒细胞白血病，急性非淋巴细胞白血病，在老年人中最常见。

近年来，制药业已经开发出靶向癌细胞特定部分的药物。

治疗药物

FLT3抑制剂：某些AML患者的白血病细胞在FLT3基因中具有突变。这种基因有助于细胞产生一种FLT3蛋白质，帮助细胞生长。

1、Rydapt(Midostaurin)米哚妥林

米哚妥林(Midostaurin)每天口服两次，是一种通过阻断FLT3和癌细胞上的其他几种蛋白质来促进细胞生长的药物。该药可与某些化疗药物一起用于治疗白血病细胞具有FLT3基因突变的新诊断成人患者。

2、 Xospata(Gilteritinib)吉特替尼

吉特替尼/吉瑞替尼/吉列替尼(Gilteritinib)是通过阻断癌细胞上的FLT3和其他蛋白质来抑制细胞生长的药物。这种药物可以治疗白血病细胞具有FLT3基因突变并且其AML在之前的治疗中无效或已经复发的成年患者。

3、VANFLYTA(quizartinib)奎扎替尼

奎扎替尼(Quizartinib) 属于第二代FLT3抑制剂，该药是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，选择性靶向抑制FLT3。

IDH抑制剂：在某些患有AML的人中，白血病细胞在IDH1或IDH2基因中具有突变。被称为IDH抑制剂的靶向药物可以阻断这些IDH蛋白。

4、 Tibsovo(vosidenib)艾伏尼布

艾伏尼布(vosidenib)是一种IDH1抑制剂，可用于治疗伴有IDH1突变的AML ，作为老年人或健康状况不足以耐受强烈化疗的患者的一线治疗，或治疗后反复发作或不再对其他治疗有反应的AML。

5、 Idhifa(Enasidenib)恩西地平

恩西地平(Enasidenib)是一种IDH2抑制剂，可用于治疗患有IDH2突变的AML ，作为老年人或健康状况不足以耐受强烈化疗的人的初始治疗，或者用于治疗后复发或不再对其他治疗有反应的AML。

6、Mylotarg(Gemtuzumab Ozogamicin)吉妥珠单抗

吉妥珠单抗(Gemtuzumab Ozogamicin)由化疗药物和单克隆抗体(人造免疫蛋白)偶联组成。靶向CD33蛋白质，CD33蛋白质存在于大多数AML细胞上。吉妥珠单抗可与化疗一起用作具有CD33蛋白的AML的初始治疗的一部分，也可以单独使用，作为第一种治疗方法(特别是对于那些可能不够健康的人进行剧烈化疗)，或者其他治疗方法不再有效。

7、Venclexta(Venetoclax)维奈托克

维奈托克(Venetoclax)靶向BCL-2，可用于新诊断的75岁或以上的AML患者，或者健康状况不足以耐受强烈化疗的人。副作用可包括低水平的某些白细胞(中性粒细胞减少症)，低红细胞计数(贫血)，腹泻，恶心，出血，低血小板计数(血小板减少症)和感觉疲倦。

BCL-2抑制剂：B淋巴细胞瘤-2基因简称bcl-2(B-cell lymphoma-2)，可以调控白血病癌细胞的死亡过程。

8、 Daurismo(Glasdegib)格拉吉布

格拉吉布(Glasdegib)是一种针对Hedgehog途径的药物，可用于新诊断的75岁或以上的AML患者，或者健康程度不足以耐受强烈化疗的人。

Hedgehog通路抑制剂：Hedgehog信号通路控制细胞增殖与分化，该信号通路被异常激活时，会引起肿瘤的发生与发展。

新型化疗药

9、Vyxeos(Daunorubicin/cytarabine)柔红霉素/阿糖胞苷脂质体

2017年08月，美国FDA批准Jazz Pharmaceuticals制药公司白血病Vyxeos(44mg-Daunorubicin&100mg-cytarabine)柔红霉素和阿糖胞苷脂质体 输液用浓缩粉末，用于治疗2种新诊成人急性髓性白血病(AML)：

1)治疗相关性急性髓性白血病(t-AML)

2)伴骨髓增生异常相关改变的急性髓性白血病(AML-MRC)

封装这两种药物的纳米级脂质体递送载体可增强疗效，同时限制了单独服用每种药物的风险。

10、Onureg(Azacitidine Tablets)阿扎胞苷片剂

Onureg是FDA批准的第一个用于缓解期患者的AML维持疗法.

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