骨髓增生异常综合症(MDS)是一组起源于造血干(或)祖细胞的恶性克隆性疾病,常见于中老年患者,自然病程可持续数月至数年,预后较差,特别是高危MDS 患者,大部分最终转变为急性白血病(AL)。与原发性急性髓细胞性白血病不同,MDS/AML患者对常规或强烈化疗的耐受性差,早期病死率高,完全缓解率低。
骨髓增生异常综合症(MDS)有原发性MDS和继发性MDS。某些急性白血病属于恶性肿瘤,放化疗治疗后先继发MDS,然后转成的急性白血病,还有一些是免疫相关疾病继发的MDS,都有原发病存在。因此,由MDS转化的急性白血病患者病情复杂、临床症状较多,易发热、感染、出血、贫血,并且都比较严重。
由MDS转化为急性白血病一般属于难治性白血病。虽然是急性白血病了,但由于继发于MDS,患者不仅骨髓增生情况较差,外周血象较低,不能耐受常规化疗;而且MDS对化疗药物非常容易产生耐药性,并且是多药耐药,故本病对常规化疗不敏感,不容易取得完全缓解,需要加大化疗剂量,从而造成了治疗的难度。难治性白血病推荐造血干细胞移植,但在临床实际中,MDS患者多是中老年人群,又常合并其他疾病,大多患者并不适宜造血干细胞移植。